I “farmaci intelligenti” danno nuova speranza ad alcuni pazienti affetti da cancro al pancreas in stadio avanzato

Una nuova e promettente terapia antitumorale mirata sarà presto disponibile per alcuni pazienti affetti da cancro del pancreas in stadio avanzato, comodamente da casa. Il trattamento sarà disponibile attraverso uno studio clinico sul cancro unico nel suo genere, interamente basato sulla telemedicina, presso il Comprehensive Cancer Center della Ohio State University – Arthur G. James Cancer Hospital e Richard J. Solove Research Institute (OSUCCC – James).

"Viaggiare per cure specialistiche contro il cancro è spesso proibitivo in termini di costi per i pazienti affetti da cancro, in particolare per tipi rari ma aggressivi come il cancro del pancreas, dove gli studi clinici possono rappresentare il trattamento più aggiornato e mirato per la malattia avanzata", ha affermato Sameek Roychowdhury, MD, Ph.D., oncologo medico dell'OSUCCC, James e ricercatore principale del nuovo studio.

Roychowdhury spiega che i cosiddetti “farmaci intelligenti” aprono un nuovo mondo di opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da cancro. Queste terapie mirate sono “intelligenti” perché prendono di mira solo le mutazioni genetiche che contribuiscono alla crescita delle cellule tumorali, fornendo un trattamento preciso e guidato dalla genomica per le caratteristiche della malattia di ogni persona. In questo caso, la mutazione genetica è nei recettori del fattore di crescita dei fibroblasti, o FGFR, che sono presenti in circa l’1% dei pazienti affetti da cancro al pancreas.

Il cancro al pancreas è una forma di cancro rara ma spesso aggressiva che viene diagnosticata a circa 64.000 persone ogni anno. La malattia è leggermente più comune negli uomini e spesso viene diagnosticata in fasi successive e meno trattabili perché i suoi sintomi di solito si manifestano dopo che si è diffusa ad altre parti del corpo. Sebbene la chirurgia possa essere curativa nelle prime fasi della malattia, raramente viene rilevata prima che si sia diffusa e le opzioni terapeutiche approvate sono limitate. Questo, ha affermato Roychowdhury, è il motivo per cui è così fondamentale ampliare l’accesso agli studi clinici sulle terapie farmacologiche mirate.

"Possono esserci centinaia di mutazioni genetiche nel cancro di qualcuno. Scoprire quali determinano il comportamento del cancro e trattare la mutazione con nuove terapie è la base della ricerca sui 'farmaci intelligenti', o medicina antitumorale di precisione," ha affermato Roychowdhury, che è è anche medico scienziato presso l'OSUCCC-James Translational Therapeutics Program. "Uno dei principali ostacoli agli studi clinici sull'oncologia di precisione è la rarità di alcune mutazioni genetiche, che limita l'interesse e la fattibilità delle aziende farmaceutiche".

L’ascesa della telemedicina rappresenta un lato positivo del COVID19 che, secondo Roychowdhury, aiuterà a superare le barriere all’accesso agli studi clinici sul cancro.

Questo nuovo studio di telemedicina offrirà ai pazienti di tutti gli Stati Uniti l’accesso a terapie farmacologiche mirate per via orale senza dover recarsi in un’altra città. I partecipanti allo studio riceveranno cure di follow-up con Roychowdhury tramite telemedicina, fornite in collaborazione con l'oncologo locale del paziente.

"Si tratta di un punto di svolta per gli studi clinici sul cancro e, soprattutto, per i pazienti", ha affermato Roychowdhury, che ha 10 anni di esperienza con i farmaci intelligenti FGFR.

La ricerca preliminare sull’FGFR che ha contribuito a lanciare questo concetto di trattamento è stata supportata da Gateway for Cancer Research, un’organizzazione no-profit dedicata al finanziamento esclusivo di studi clinici in fase iniziale per tutti i tipi di cancro. Uno dei primi ad adottare e innovare la ricerca oncologica decentralizzata, Gateway spera di aumentare la consapevolezza degli studi clinici basati sulla telemedicina in modo che i pazienti sappiano che possono avere delle opzioni nonostante la vicinanza ai siti di ricerca.

"Un paziente informato è il più grande nemico del cancro", ha affermato Richard J Stephenson, fondatore e presidente di Gateway. "È stato un paziente informato che cercava disperatamente un trattamento a mettere in moto le ruote e ad aprire la strada a questo nuovo studio."

Il nuovo studio clinico includerà partnership con Incyte Pharmaceuticals, Pancreatic Cancer Action Network, Foundation Medicine Inc. e Caris Life Sciences.

"Portando le opzioni di trattamento degli studi clinici direttamente al paziente e collaborando con oncologi di comunità negli Stati Uniti, espandiamo notevolmente l'accesso ai pazienti che necessitano di queste terapie e siamo più capaci di fare scoperte significative reclutando gruppi più ampi di pazienti", Roychowdhury disse.